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Autorizan en EU el primer tratamiento médico con edición genética

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Apenas unos meses después de que comenzara la pandemia de Covid-19, dos mujeres investigadoras fueron galardonadas con el Premio Nobel de Química en diciembre de 2020. Se trata de Emmanuelle Charpentier (Francia) y Jennifer Doudna (Estados Unidos), quienes pusieron en práctica una técnica denominada CRISPR que permite realizar alteraciones y “cortes” en el código genético tanto de animales, como de plantas y microorganismos con la finalidad de combatir enfermedades tales como el cáncer y otras más con algún origen genético.

CRISPR son las siglas de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, una técnica cuyos cimientos fueron puestos hace unos 10 años de la mano del investigador español Francisco Mojica de la Universidad de Alicante, y que a los científicos les ha servido para cortar y pegar determinadas secuencias de ADN (en el ADN, considerado el libro de la vida, se encuentran las instrucciones que le dictan a las proteínas cómo tienen que comportarse para activar procesos que son determinantes para el buen funcionamiento de los diferentes órganos y tejidos del cuerpo humano).

Por lo que CRISPR podría ser equiparada con unas “tijeras” las cuales hacen modificaciones en cualquier parte del genoma gracias a esta posibilidad de alterar el código genético. 

Hace unos días, el pasado viernes 8 de diciembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos finalmente aprobó el primer tratamiento que utiliza CRISPR para hacerle frente a una enfermedad denominada Anemia de células falciformes, la cual es una dolencia presente en humanos -en Estados Unidos afecta a unas 100,000 personas y alrededor del mundo las cifras rondan los 20 millones– que suele afectar a la sangre debido a que cambia la forma de los glóbulos rojos. Éstos normalmente son redondos, pero cuando hay alteraciones genéticas, tienden a presentar una forma parecida a la de una media luna o a una hoz.

Y, cuando los glóbulos rojos –todos ellos se forman en la médula ósea– adquieren esta inusual forma, mueren antes de tiempo y además se les dificulta transportar el oxígeno, por lo que la Anemia de células falciformes también es capaz de obstruir la irrigación de la sangre y causar fuertes dolores en quien la padece.

Además, es una enfermedad hereditaria que surge a partir de mutaciones en la hemoglobina, la cual es una proteína presente en los glóbulos rojos que tienen la misión de llevar oxígeno a todos los tejidos y órganos del cuerpo.

Por otro lado, con respecto al costo que tendrá este nuevo tratamiento, cuyo nombre oficial es Casgevy, éste solamente podrá utilizarse -por ahora- por una pequeña élite que posea los recursos económicos suficientes para poder pagarlo, además de que no podría ser de uso masivo en países como Estados Unidos donde la Seguridad Social no es universal y prácticamente tampoco es gratuita. El tratamiento, por consiguiente, es sumamente costoso.

En otros países donde Casgevy también ha sido aprobada es en el Reino Unido, que lo hizo antes que Estados Unidos, concretamente en noviembre de 2023 (no se sabe todavía si en este país europeo será gratuita o no una vez que se aplique masivamente).

De lo que sí se tiene certeza es que aplicar la técnica CRISPR para combatir la Anemia de células falciformes no solamente es costoso, sino que implica seguir un procedimiento bastante arduo y extenso. Por ejemplo, y como lo menciona Miguel Jiménez en un extenso artículo que escribió en el periódico El Pais, “el nuevo tratamiento consiste en extraer células madre sanguíneas de la médula ósea [del paciente], aislarlas en el laboratorio y usar las tijeras moleculares CRISPR para cortar el genoma justo en la posición del gen BCL11A, que apaga la producción de hemoglobina fetal tras el nacimiento”.

Este gen, el BCL11A, es un potente silenciador de la hemoglobina fetal que queda deshabilitado una vez que se le hace el corte. Posteriormente, y como también afirma Miguel Jiménez en su artículo, “luego toca matar todas las células sanguíneas enfermas de la médula ósea del paciente con quimioterapia a dosis altas y trasfundir al paciente las propias células madre modificadas”.

Más tarde, lo que hacen los médicos es “injertar en la médula ósea [las células madre modificadas] y aumentan la producción de hemoglobina fetal (HbF)”, la cual tiene la capacidad de suministrar una mayor cantidad de oxígeno.

Al finalizar el procedimiento, y después de dos semanas, “una nueva generación de glóbulos rojos cargados de hemoglobina fetal sana se extiende por el organismo”.

Ahora bien, sobre el futuro de la herramienta CRISPR para combatir otras enfermedades -aunque éstas no tengan un origen genético o hereditario- ya existen pruebas de laboratorio que han demostrado que a través de la edición genética es posible combatir el VIH. Esto a través de indicarle a las células (previamente programadas) que localicen al virus para luego destruirlo.

Dicho avance podría representar el surgimiento del primer fármaco creado a partir de edición genética capaz de combatir enfermedades y padecimientos hoy prácticamente imposibles de erradicar.

En definitiva, el futuro de la tecnología CRISPR es prometedora y podría cambiar la manera en la que concebimos a las enfermedades que hoy en día no tienen cura. Serviría para permitirnos vivir más años y mejorar nuestra calidad de vida.

El asunto es que esta biotecnología no quede en manos de unos pocos, que tenga un verdadero alcance universal, y que no sean las élites y las personas con más poder adquisitivos las únicas en beneficiarse de estos avances sin precedentes en la edición genética.

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Periodista, resignado Atlista, enamorado de mi ciudad y de mi Estado. De L a V en punto de las 7am al aire @1070noticias http://bit.ly/oYJFU2